Nowe wyniki badania fazy III wskazują na pozytywną korelację pomiędzy wpływem adukanumabu na biomarkery a redukcją pogorszenia stanu klinicznego u pacjentów z chorobą Alzheimera.
Na konferencji dotyczącej badań klinicznych nad chorobą Alzheimera w Bostonie ogłoszono obiecujące wyniki badań nad nowym przeciwciałem monoklonalnym, które spowalnia rozwój choroby. Dane z około 7 tys. próbek osocza od ponad 1800 pacjentów wykazały statystycznie istotną korelację pomiędzy zmniejszonym stężeniem białka p-tau181 w osoczu oraz mniejszym spadkiem funkcji poznawczych czy obniżeniem zdolności funkcjonowania pacjentów. Zmniejszenie stężenia białka p-tau181 w osoczu było również skorelowane ze zmniejszeniem stężenia złogów β-amyloidu. Dwa czynniki istotne dla rozwoju choroby Alzheimera – blaszki β-amyloidu i splątki neurofibrylarne (składające się z nieprawidłowego białka p-tau) zakłócają komunikację między neuronami, co prowadzi do utraty funkcji mózgu, a także do neurodegeneracji i pogorszenia stanu klinicznego, które może rozpocząć się we wczesnych stadiach choroby Alzheimera.
Badany lek (adukanumab) znacząco zmniejszył patologię związaną z białkiem tau, cechę charakterystyczną dla choroby Alzheimera. Wyższe dawki leku i dłuższy czas stosowania dawały lepszy efekt. “Mamy teraz solidne i spójne dane, że adukanumab wpływa na dwie podstawowe przyczyny choroby Alzheimera, a także istotne dowody na wpływ leczenia na korelację pomiędzy zmianą w osoczu stężenia białka p-tau181 a spowolnieniem postępu choroby” – powiedział dr Alfred Sandrock Jr., szef działu badań i rozwoju w firmie Biogen. “Jesteśmy zobowiązani do dalszego dostarczania danych i wierzymy, że nowe odkrycia pomogą w wyborze leczenia oraz w rozwoju badań nad chorobą Alzheimera, w tym w diagnostyce i monitorowaniu choroby.”
We wszystkich czterech ocenianych parametrach klinicznych w badaniach fazy III większe zmniejszenie stężenia p-tau181 w osoczu było skorelowane ze spowolnieniem pogarszania się stanu klinicznego pacjentów. “Dane te nie tylko pokazują ważny związek pomiędzy zdolnością adukanumabu do usuwania blaszek β-amyloidu i obniżania stężenia białka p-tau w osoczu, ale także znacząco korelują wspomniane redukcje ze spowolnieniem pogarszania funkcji poznawczych”, powiedział dr Oskar Hansson, profesor neurologii na Uniwersytecie w Lund i Szpitalu Uniwersyteckim Skåne w Szwecji. “Wyniki badań pochodzących od prawie dwóch tysięcy pacjentów zapewniają nieoceniony wgląd w dynamikę wzajemnie powiązanych przyczyn tej złożonej choroby”.
Badano również efekty przerwania terapii. W grupie otrzymującej wysokie dawki przed przerwą w leczeniu w okresie przerwy nadal utrzymywało się zmniejszenie blaszek β-amyloidu w porównaniu z grupą otrzymującą placebo. Choć choroba postępowała po przerwaniu leczenia, to różnice liczbowe na korzyść adukanumabu utrzymywały się we wszystkich klinicznych punktach końcowych.
Badane przeciwciało monoklonalne (adukanumab -avawa) zostało zatwierdzone przez amerykańską FDA, ale nie jest jeszcze zarejestrowane w Unii Europejskiej. Rozwojem i sprzedażą leku zajmują się dwie firmy pracujące w partnerstwie– japońska Eisai Co., Ltd. oraz amerykańska Biogen.
