Polska Grupa ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych wystosowała do wiceministra Macieja Miłkowskiego apel o objęcie refundacją leku luspatercept. Podpisani pod apelem prof. Jadwiga Dwilewicz-Trojaczek oraz dr Krzysztof Mądry zwracają uwagę, że jego skuteczność. Z powodu negatywnej oceny prezesa AOTMiT, nie ma możliwości sfinansowania terapii w ramach RDTL “mimo wyraźnej potrzeby klinicznej”.
Lek został umieszczony w lutym 2021 r. na wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Lekarze zajmujący się chorymi na MDS w praktyce klinicznej mieli już możliwość zastosowania tej terapii w ramach RDTL u kilku pacjentów w Polsce, z dobrym skutkiem. Jednak z powodu negatywnej opinii prezesa AOTMiT, nie ma już możliwości stosowania leku w ramach procedury RDTL.
Jak podkreślają w swoim liście przedstawiciele stowarzyszenia, luspatercept jest jedynym lekiem zarejestrowanym w leczeniu zespołów mielodysplastycznych niższego ryzyka z obecnością pierścieniowatych syderoblastów, u których wystąpiła niedostateczna odpowiedź na leczenie erytropoetyną, lub którzy nie kwalifikują się do takiego leczenia. Przytaczają wyniki badania MEDALIST, według których terapia pozwala na uniezależnienie się 47 proc. pacjentów od przetoczeń krwinek i płytek krwi przez co najmniej 8 tygodni, a dłuższe obserwacje potwierdziły utrzymywanie się korzystnego efektu leczenia.
Wspomniany typ zespołów mielodysplastycznych należy do chorób rzadkich. Grupa chorych, którzy mogliby skorzystać terapii liczy w Polsce około 120 osób.
Zastosowanie leku ogranicza także negatywne skutki przetoczeń. Zmniejszenie ich liczby oznacza także poprawę jakości i komfortu życia pacjentów, ponieważ lek może być podawany ambulatoryjnie. “Pacjenci uzyskiwali uniezależnienie od przetoczeń KKCZ, przestali wymagać częstych hospitalizacji i jakość ich życia znacznie się poprawiała. Lek luspatercept daje pacjentom realne szanse na poprawę stanu zdrowia” – podkreślają prof. Jadwiga Dwilewicz-Trojaczek oraz dr Krzysztof Mądry w swoim liście do ministerstwa zdrowia. I apelują o jego refundację w imieniu Sekcji ds. Zespołów Mielodysplastycznych Polskiej Grupy ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych
”oraz wszystkich ekspertów walczących codziennie o zdrowie i życie pacjentów”.
Zespoły mielodysplastyczne
Zespoły mielodysplastyczne (MDS) – to grupa nowotworów układu krwiotwórczego, która charakteryzuje się dysplazją (nieprawidłowością w budowie) i hiperplazją (rozrostem) szpiku kostnego oraz niedoborem jednej lub większej liczby rodzajów komórek we krwi obwodowej i tendencją do transformacji w ostrą białaczkę szpikową. Nieefektywna produkcja zdrowych krwinek czerwonych (RBC), białych krwinek i płytek krwi u chorych na MDS może prowadzić między innymi do niedokrwistości. Dlatego chorzy otrzymują regularne przetoczenia. Chory musi pozostać w szpitalu 24 godziny od przetoczenia, co prowadzi do przeciążenia oddziałów hematologicznych oraz internistycznych.
Podstawowym celem terapeutycznym leczenia MDS z grupy niższego ryzyka jest ograniczenie przetoczeń lub uniezależnienie chorych od transfuzji u chorych. Przetoczenia stosowane przewlekle niosą ze sobą szereg negatywnych skutków min. przeładowanie organizmu żelazem, co powoduje uszkodzenie organów wewnętrznych – wątroby, serca, stawów, powoduje upośledzenie odporności, skraca czas do wystąpienia ostrej białaczki i skraca czas przeżycia.
W pierwszej linii leczenia MDS niższego ryzyka można skutecznie stosować czynniki stymulujące erytropoezę. W przypadku chorych, u których to niemożliwe, (np. z powodu wysokiego stężenia endogennej erytropoetyny) lub u chorych, którzy utracili odpowiedź na leczenie ESA obecnie w Polsce niedostępne jest żadne skuteczne leczenie prowadzące do uniezależnienia lub ograniczenia przetoczeń.