W marcu mija rok od pierwszego podania terapii CAR-T w Polsce – jednej z najbardziej innowacyjnych i przełomowych metod leczenia opornej i nawrotowej ostrej białaczki limfoblastycznej. Otrzymał ją pacjent, któremu dotychczasowa medycyna nie mogła już nic zaoferować.
Terapia genowa CAR-T ratuje życie pacjentom, dla których wcześniej nie było nadziei – z chorobą oporną na leczenie, po niepowodzeniu transplantacji. Jest to najbardziej zaawansowana forma terapii komórkowej, która zaprzęga układ odpornościowy pacjenta do walki z nowotworem. Polega na programowaniu genetycznym limfocytów T, pobranych bezpośrednio od chorego. Po odpowiednim zmodyfikowaniu, komórki wracają do organizmu pacjenta i rozpoczynają własną, niezwykle skuteczną walkę z chorobą. Odpowiedź na leczenie CAR-T waha się od 52 do 82 proc. wobec 26 proc. w przypadku dotychczasowych form terapii.
Według ekspertów, CAR-T jest nie tylko szansą na wydłużenie życia, ale wręcz wyleczenie choroby nawet u 50 proc. chorych na białaczkę i u ok. 40 proc. pacjentów z chłoniakami. Trwałe remisje u tych osób jeszcze niedawno były jedynie w sferze marzeń.
Nie wszyscy pacjenci z rozpoznaniem białaczki kwalifikują się obecnie do terapii CAR-T. To 15–25 proc. chorych, którzy nie odpowiadają na standardowe schematy leczenia – z nawracającą ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL) z komórek B do 25. roku życia. Metoda leczenia jest zarejestrowana także dla pacjentów dorosłych chorych na opornego nawracającego chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) i pierwotnego chłoniaka śródpiersia z dużych komórek B (PMBCL).
Obecnie trzy polskie ośrodki zakończyły formalny proces certyfikacji uprawniającej do przeprowadzania terapii CAR-T: Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie (Oddział w Gliwicach). Natomiast Klinika „Przylądek Nadziei” z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu to obecnie jedyny ośrodek pediatryczny w Polsce, gdzie można stosować terapię CAR-T. Na przestrzeni ostatniego roku czworo dzieci zostało poddanych leczeniu ufundowanemu z internetowych zbiórek.
Terapia CAR-T nie jest w Polsce refundowana, choć dostęp do niej mają już pacjenci z 17 krajów europejskich. Eksperci twierdzą, że metoda ma ogromny potencjał i w przyszłości może zrewolucjonizować leczenie nie tylko nowotworów hematologicznych, ale być może nawet zastąpić chemioterapię i inne formy tradycyjnego leczenia.
