Ostatnia, opublikowana lista refundowanych leków zawiera bardzo wiele innowacyjnych terapii – wskazał w środę podczas briefingu prasowego wiceminister Maciej Miłkowski. Odniósł się do zastrzeżeń wobec wskazań leku terapii genowej w leczeniu SMA u dzieci.
“Lek finansowany jest z Funduszu Medycznego i propozycja finansowania tego produktu była zainicjowania przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, która analizuje najnowsze technologie i analizuje w danym roku wszystkie leki, które były dopuszczone przez Europejską Agencję Leków” – wyjaśnił Maciej Miłkowski. Dodał, że na podstawie badań klinicznych, które były podstawą do rejestracji Zolgensmy, AOTMiT zaproponowała program lekowy dla dzieci od urodzenia do 6. miesiąca życia. “Terapia lekiem Zolgensma przeznaczona jest dla pacjentów z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2. Szacujemy, że jest to około 33 pacjentów na 50, którzy – według szacunków – będą zdiagnozowani w ciągu roku” – dodał wiceminister zdrowia.
Dopytywany o powód wprowadzenia cenzusu wiekowego, a nie wagowego, odpowiedział, że badania kliniczne, na podstawie których lek został zarejestrowany, dotyczyły pacjentów do 6. miesiąca życia. “Główne badanie dotyczyło 6. tygodnia życia pacjentów, którzy nie korzystali z żadnej innej terapii” – dodał. Przypomniał również, że dostępne są pozostałe dwa leki przeznaczone dla chorych na SMA.
W Polsce od 3,5 roku refundowana jest terapia Nusinersenem, który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając cztery dawki wysycające, a dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na cztery miesiące. Jeżeli pojawią się przeciwwskazania do leczenia tym lekiem, to od września finansowany będzie także trzeci lek. “Evrysdi” podaje się doustnie i przeznaczony jest dla pacjentów w wieku od dwóch miesięcy.
Zgodnie z wynikami badań klinicznych, przeprowadzonych przez Novartis, producenta Zolgensmy, ze względu na wysokie ryzyko trwałego uszkodzenia wątroby, europejscy eksperci zalecili stosowanie tego leku u dzieci o wadze ciała nieprzekraczającej 13,5 kg. Novartis prowadzi obecnie badanie kliniczne leku terapii genowej u dzieci o wadze ciała między 8,5 a 21 kg. Według konsensusu lekarzy reprezentujących 11 państw Europy, opublikowanego w 2020 r., nie ma danych naukowych, które pozwoliłyby przewidzieć korzyści ze stosowania leku u dzieci powyżej szóstego miesiąca życia.
