Polska jest w czołówce, jeśli chodzi o refundację terapii na rdzeniowy zanik mięśni, co nie zmienia faktu, że kryteria dotyczące refundacji leku Zolgensma wywołują wątpliwości – stwierdził we wtorek Rzecznik Praw Obywatelskich Marcin Wiącek. Zapowiedział kolejne wystąpienie do resortu zdrowia w tej sprawie.
Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się Zolgensma – najdroższy lek na SMA, stosowany u dzieci. Warunkiem włączenia do programu lekowego jest m.in. wiek do szóstego miesiąca życia w momencie podania leku oraz brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA. Kolejnym lekiem na SMA, który znajdzie się na wrześniowej liście refundacyjnej, będzie Evrysdi – lek ten ma postać roztworu do podania doustnego, który przyjmuje się raz dziennie. Od ponad trzech lat, od stycznia 2019 r., refundacją objęty jest lek Spinraza.
Na spotkaniu z dziennikarzami w Warszawie RPO akcentował we wtorek, że należy docenić to, że Polska jest w czołówce, jeśli chodzi o refundację leczenia SMA w porównaniu do innych krajów europejskich. “To sytuacja, którą należy ocenić pozytywnie” – zaznaczył. Podał, że RPO podnosi wątpliwości zgłaszane m.in. przez rodziców dzieci i część ekspertów, a dotyczące kryteriów warunkujących możliwość refundacji leku Zolgensma.
“Zgłosiliśmy wątpliwości do kryterium wieku sześć miesięcy. Zgodnie z informacjami, które mam, większość państw, które refundują lek, a nie wszystkie refundują, przyjmowane jest kryterium wagi, a nie wieku” – mówił RPO. W przypadku Zolgensma – jak wyjaśniał – podaje się dziecku jedną dawkę, koszt leku to 9 mln zł. Rzecznik przypomniał, że w swoim w piśmie do Ministra Zdrowia zwracał uwagę, iż cenzus wieku nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów znajdujących się w podobnej sytuacji zdrowotnej.
Marcin Wiącek przekazał we wtorek, że do biura RPO wpłynęła już także pełna, obszerna i merytoryczna odpowiedź ministerstwa. Aktualnie trwa jej analiza. W piśmie MZ do RPO, z którym zapoznali się dziennikarze, wskazano, że lek Zolgensma został objęty finansowaniem w ramach Funduszu Medycznego, jako technologia lekowa o wysokim poziomie innowacyjności. Wyjaśniono w nim, że terapia lekiem Zolgensma będzie dostępna dla pacjentów, którzy spełnili łącznie wszystkie kryteria kwalifikacji. Będą to pacjenci przedobjawowi i objawowi z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2 badani w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce; w wieku do szóstego miesiąca życia.
RPO wskazywał na wtorkowym spotkaniu, że z informacji, które posiada, nie ma przeszkód, by podać lek Zolgensma dziecku, które wcześniej otrzymało inny lek na SMA. Marcin Wiącek zapowiedział, że po przeanalizowaniu pisma MZ i rozmowie z rodzicami chorych dzieci RPO przygotuje kolejne wystąpienie do resortu w tej sprawie. “Ważne jest dla nas stanowisko Polskiego Towarzystwa Neurologii Dziecięcej. Ono jest, co do zasady, pozytywne dla sprawy. My też ten pozytywny aspekt dostrzegamy. Polska jest w czołówce, jeśli chodzi o refundację terapii na rdzeniowy zanik mięśni. To punkt wyjścia. To, czemu my się przyglądamy, to pewne ważne szczegóły” – tłumaczył Wiącek.
We wstępnej odpowiedzi dla RPO resort wskazywał, że podejmując decyzję o refundacji danego leku minister zdrowia zawsze bierze na siebie odpowiedzialność za zdrowie i życie pacjentów, którzy ze wskazanej terapii będą korzystać. MZ argumentowało, że określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem Zolgensma, opierano się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów oraz ekspertów w zakresie tego typu terapii. MZ wskazywało, że przedłożone przez producenta główne badanie rejestracyjne leku było przeprowadzone w grupie wiekowej 0-6 miesięcy. Na ten wiek, jako najwłaściwszy do podawaniu leku, wskazuje również Publiczny Raport Oceniający Europejskiej Agencji Leków. Resort przypominał też, że są jeszcze dwie inne terapie dla chorych na SMA, więc każdy pacjent w Polsce chory na rdzeniowy zanik mięśni ma zagwarantowany równy i pełny dostęp do terapii.
Konieczna jest także – jak podnosi MZ – zachowana zdolność połykania; ocena w skali CHOP – INTEND powyżej 12 punktów w momencie podania leku; posiadanie aktualnych informacji o szczepieniach obowiązkowych; brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA oraz świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych pacjenta na warunki programu lekowego oraz harmonogram wizyt. Resort zapewnił w informacji dla rzecznika praw obywatelskich, że przykłada bardzo dużo uwagi do problemów pacjentów cierpiących na SMA, czego efektem są systematycznie wdrażane rozwiązania dla tej grupy chorych. Jednocześnie, jak zaznaczono, należy mieć na względzie zasobność budżetu państwa i ogrom potrzeb zdrowotnych polskich obywateli, który powoduje, że nie sposób jest sprostać oczekiwaniom wszystkich chorych.
