Aby nadrobić zaległości i zapóźnienie w stosowaniu najnowszych terapii w neurologii, w 2021 roku neurologia powinna stać się priorytetem.
Wraz z postępującym procesem starzenia się populacji oraz rosnącą liczbą ludności na świecie, wzrasta znaczenie chorób neurologicznych. Według danych z 2016 r. są one główną przyczyną wzrostu wskaźnika DALY (disability-adjusted life-years – lat życia skorygowanych niesprawnością) i drugą najczęstszą przyczyną śmierci. W ciągu 25 lat bezwzględna liczba zgonów wzrosła o 39 proc. a DALY o 15 proc. Spośród wszystkich dolegliwości neurologicznych będących przyczyną niepełnosprawności – cztery wysuwają się na czoło: udar mózgu (DALY 42,2 proc.), migrena (42,2 proc.), choroba Alzheimera oraz inne otępienia (10,4 proc.) i zapalenie opon mózgowych (7,9 proc.).
Udar niedokrwienny obarczony jest około 30 proc. śmiertelnością. Rocznie doświadcza go około 80 tys. Polaków. Natomiast udar krwotoczny atakuje kilkanaście tysięcy osób w skali roku. W Europie koszty pośrednie i bezpośrednie leczenia udarów to 64 miliardy euro.
Drugą pod względem częstości kategorią chorobową są bόle głowy, spośród których najbardziej rozpowszechnionym problemem jest migrena. Na jej przewlekłą postać cierpi około 2–3 proc. Może prowadzić do umiarkowanej lub ciężkiej niepełnosprawności i stanowi istotny problem społeczny, który rocznie pochłania w Europie 43 miliardy euro.
Trzecią co do wielkości kategorią chorobową są schorzenia neurozwyrodnieniowe, wśród których zespoły otępienne, a w szczególności choroba Alzheimera stanowią jeden z największych i jednocześnie najbardziej kosztownych problemów zdrowotnych (105 miliardów euro).
Jak podają autorzy raportu, bezpośrednie i pośrednie koszty chorób neurologicznych pochłaniają w Europie 336 miliardów euro rocznie. Leczenie i bezpośrednie koszty niemedyczne wynoszą 122 miliardów euro, natomiast koszty pośrednie wynikające m.in. ze zwolnień lekarskich i wcześniejszych emerytur – 93 miliardy.
Wskaźnik obciążenia społecznego chorobami w Unii Europejskiej i w Polsce, 2000-2019
Dodatkowym problemem są niedobory kadrowe. Obecnie w Europie pracuje ok. 85 tys. neurologów, co oznacza, że na każdego z nich przypada średnio około 10 tys. pacjentów. Niestety ujawniają się pod tym względem ogromne nierówności między krajami europejskimi – od 2,5 do 46 tys. chorych przypadających na jednego lekarza.
Profesor Konrad Rejdak z Katedry i Kliniki Neurologii; Uniwersytet Medyczny w Lublinie pisze: „W Polsce według danych gromadzonych przez Polskie Towarzystwo Neurologiczne jest około 4 tys. neurologów, jednakże tylko około 2 tys. jest zatrudnionych w systemie publicznym. Sprawia to, że istnieją duże braki kadrowe w tych szczególnie newralgicznych miejscach opieki neurologicznej, którymi są szpitale oraz poradnie. Pamiętajmy, że żaden specjalistyczny szpital z oddziałem ratunkowym nie może funkcjonować bez wsparcia neurologów. Wielkim problemem jest też rozkład demograficzny w grupie neurologów, gdyż średni wiek statystycznego neurologa w Polsce – to 50 lat. System funkcjonuje dzięki pracy wielu lekarzy w wieku emerytalnym, co wskazuje, że konieczne jest wprowadzenie gruntownych zmian w systemie opieki neurologicznej w naszym kraju”.
Rozwój neurologii
Jak podaje prof. Konrad Rejdak, neurologia należy do najszybciej rozwijających się dziedzin medycyny. Trwają obecnie badania nad rozwojem i wprowadzaniem na rynek ponad 500 leków stosowanych w terapii zaburzeń neurologicznych, z czego trzy czwarte spełnia kryteria „pierwszych w swojej klasie” (ang. first in class).
Najwięcej nowych leków pojawiło się w leczeniu nowotworów mózgu (95), chorób Alzheimera i innych demencji (92), bólu neurogennego (76), choroby Parkinsona (46), padaczki (36), neurologicznych zaburzeń genetycznych (34), stwardnienia rozsianego (29), migreny i napięciowego bólu głowy (27), udaru mózgu (26) oraz stwardnienia zanikowego bocznego (20).
„W latach 2010–2020 Agencja Żywności i Leków dopuściła do obrotu łącznie 425 produktów leczniczych z nowymi substancjami czynnymi. Wśród nich było 48 produktów w obszarze neurologii – pisze dr n. med. Jakub Gierczyński. – W latach wcześniejszych liczba nowych molekuł była mniejsza. Zatwierdzone przez Agencję Żywności i Leków produkty lecznicze z nowymi substancjami czynnymi w neurologii stanowiły każdego roku w latach 2010–2015 mniej niż 10 proc. wszystkich nowych rejestracji. Natomiast w latach 2016–2020 nowe substancje czynne w neurologii każdego roku stanowiły ponad 15 proc. wszystkich nowych zatwierdzonych substancji w danym roku”.
Spośród 48 produktów leczniczych z nową substancją czynną zarejestrowanych w latach 2010–2020 – 15 zostało dopuszczonych do obrotu jako pierwsze w swojej klasie, a 7 w ramach terapii przełomowej (Breakthrough Therapy Designation). Największy udział wskazań nowych produktów leczniczych w obszarze neurologii stanowiło stwardnienie rozsiane – 25 proc. (12 nowych substancji czynnych), padaczka – 17 proc. (8) oraz migrena 15 proc. (7 substancji).
Nowe leki w Polsce
Dr Jakub Gierczyński podaje, że z 25 nowych produktów leczniczych w obszarze neurologii, dopuszczonych do obrotu przez Europejską Agencję Leków w latach 2010–2020, tylko 13 zostało objętych refundacją w Polsce.
„Najdłuższy czas oczekiwania na objęcie refundacją w Polsce dotyczył takich produktów leczniczych jak Duodopa we wskazaniu do leczenia choroby Parkinsona – 11 lat (137 miesięcy), Diacomit we wskazaniu do leczenia padaczki – 9 lat (117 miesięcy) oraz Tysabri we wskazaniu do leczenia stwardnienia rozsianego – 7 lat (84 miesiące). Dla pozostałych 10 nowych leków czas oczekiwania na refundację w Polsce wynosił od 1 do 3 lat. Nowe leki rejestrowane w latach 2016–2019 były obejmowane refundacją w relatywnie krótkim czasie – do 3 lat”.
„Na tle wszystkich decyzji refundacyjnych Ministerstwa Zdrowia, podjętych w latach 2013–2020, neurologia wypada gorzej niż przeciętnie – twierdzi dr n. med. Magdalena Władysiuk. – W dodatku rok 2020 jest pierwszym od dawna, kiedy do programów lekowych nie wprowadzono żadnej nowej cząsteczki we wskazaniach neurologicznych. Nie można tego tłumaczyć spowolnieniem prac resortu ze względu na pandemię, ponieważ liczba nowo wprowadzonych molekuł w tym roku nie odbiega od poziomu ostatnich czterech lat. W ciągu ostatnich pięciu lat, od 2016 roku do programów lekowych weszło 10 nowych cząsteczek neurologicznych”.
„To oznacza, że aby nadrobić zaległości i zapóźnienie w stosowaniu najnowszych terapii w neurologii, w 2021 roku neurologia powinna stać się priorytetem w pracach nad poszerzaniem listy leków refundowanych. Zwłaszcza, że w ostatnich czterech latach pojawiły się nowe leki w obszarach, które w poprzedniej dekadzie praktycznie nie rozwijały pod względem nowych terapii – czyli w migrenie, ATTR, SMA – a także kolejne w SM, padaczce i Parkinsonie” – podsumowuje dr Gierczyński.
Wydatki na programy neurologiczne w Polsce
W 2016 roku łączny koszt poniesiony przez Narodowy Fundusz Zdrowia na programy neurologiczne wyniósł 340 mln zł. Od tego czasu wydatki znacznie wzrosły. W roku 2019 było to już ponad 550 mln zł. Koszty te stanowią 12–14 proc. wszystkich programów lekowych. Zwiększyła się także liczba korzystających z nich pacjentów.
„Oszacowany średni koszt leczenia jednego pacjenta w programach neurologicznych stanowił w 2019 roku około 65 proc. średniego kosztu wszystkich programów i był ponad trzykrotnie niższy niż w onkologii. Koszt ten z roku na rok jednak rośnie i przewyższył już średni koszt programów nie-onkologicznych” – podaje dr Magdalena Władysiuk i zaznacza, że w dziesiątce najbardziej kosztownych dla NFZ programów lekowych, w przeliczeniu na jednego pacjenta, w 2019 roku nie było żadnego programu neurologicznego. Podobnie, w zestawieniu dziesięciu najbardziej kosztochłonnych cząsteczek stosowanych w programach lekowych w 2019 r. nie ma leków stosowanych w neurologii.
Natomiast koszty leczenia w przeliczeniu na jednego pacjenta w ostatnio wprowadzonych programach neurologicznych rosną w bardzo szybkim tempie. Przyczynę tego dr Magdalena Władysiuk widzi w umowach refundacyjnych i agresywnych strategiach cenowych stosowanych przez producentów.
„Biorąc pod uwagę średni czas procesu oceny i podejmowania decyzji oraz niewielką liczbę zleceń oceny przez AOTMiT, perspektywy rozwoju refundacji terapii neurologicznych i wprowadzania nowych leków zarejestrowanych przez EMA w ostatnich kilku latach są pesymistyczne. Z drugiej strony, w ostatnich kilku latach resort zdrowia zademonstrował skuteczność i szybkość w obejmowaniu refundacją niektórych leków (np. nusinersen), która dokonała się w okresie krótszym niż dwa lata od decyzji Europejskiej Agencji Leków. Można zatem wyciągnąć wniosek, że przyspieszenie we wprowadzaniu nowych terapii neurologicznych jest możliwe – ale wymaga szybkich decyzji i determinacji ze strony wszystkich zaangażowanych stron. Z uwagi na rosnącą liczbę chorych, zwiększające się obciążenie społeczne i ekonomiczne (koszty pośrednie, DALY) ze strony chorób neurologicznych – takie decyzje i determinacja są bardzo potrzebne” – podsumowuje dr Magdalena Władysiuk.
Obciążenie chorobami neurologicznymi w Polsce
Prof. Marcin Czech podaje, że najczęściej występującą chorobą neurologiczną w Polsce są bóle głowy, zarówno o podłożu migrenowym jak i inne. „Dotykają one sumarycznie prawie połowy Polaków. Inne choroby, takie jak udary, demencje wraz z chorobą Alzheimera czy stwardnienie rozsiane występują zdecydowanie rzadziej. Z kolei z największym obciążeniem niepełnosprawnością i przedwczesną śmiertelnością są związane udary i choroba Alzheimera”.
Najwyższe koszty bezpośrednie generuje leczenie pacjentów cierpiących na chorobę Alzheimera i demencje. Opieka medyczna w 2017 roku pochłonęła ponad 3 miliardy złotych. Na drugim miejscu pod względem kosztów bezpośrednich jest migrena (2 miliardy złotych) i jak można przypuszczać, zdecydowaną większość tej kwoty stanowią wydatki na nierefundowane leki.
Inaczej ma się sytuacja jeśli chodzi o koszty pośrednie. Tu pierwsze miejsce zajmuje migrena. Prof. Marcin Czech szacuje, że ból głowy generuje straty dla gospodarki w kwocie przekraczającej 11 miliardów złotych. Dla porównania, koszty pośrednie demencji i choroby Alzheimera wynoszą około 3,8 miliarda złotych i są porównywalne w skali do kosztów medycznych. „Wynika to z faktu, że większość pacjentów z Alzheimerem stanowią osoby w wieku emerytalnym, co wpływa na niższe oszacowania co do kosztów utraconej produktywności. Standardowa metodologia kalkulacji kosztów pośrednich nie uwzględnia jednak społecznej funkcji chorego, skupiając się na utraconej produktywności pracowników. Takie podejście pomija nieformalne funkcje osób niepodejmujących zatrudnienia, jak chociażby wsparcie rodziców w opiece nad małymi dziećmi przez dziadków. W przypadku choroby w podeszłym wieku, dziadkowie nie są w stanie pełnić takiej funkcji, co w efekcie zwiększa obciążenie ich rodzin pozbawiając je wsparcia w tym zakresie – i generuje dodatkowe, nieujęte w kalkulacji koszty. Zatem faktyczne obciążenie społeczeństwa polskiego kosztami wynikającymi z zapadalności m.in. na chorobę Alzheimera może być jeszcze wyższe”.
Rekomendacje
1. Wybór priorytetowych dziedzin w zakresie chorób neurologicznych powinien być oparty o wielokryterialną analizę, biorącą pod uwagę liczność populacji, dostępność skutecznych opcji terapeutycznych, obciążenie społeczne niepełnosprawnością i śmiertelnością, oraz kosztami, zarówno bezpośrednimi, związanymi z interwencjami medycznymi, jak i pośrednimi, związanymi z samodzielnością pacjentów.
2. Szczególną uwagę warto przykładać do poszerzania zakresu opcji terapeutycznych w tych dziedzinach, gdzie w ostatnich latach nie dokonał się istotny postęp, czyli tam, gdzie brakuje skutecznych i bezpiecznych rozwiązań. Ścieżka do finansowania publicznego dla takich chorób powinna być odpowiednio dostosowana, aby zapewnić pacjentom możliwość prowadzenia normalnego, produktywnego życia.
3. Jednostki chorobowe generujące największe koszty dla systemu są potencjalnymi obszarami, w których należy ze wzmożoną uwagą podchodzić do wzrostu efektywności wydatkowania środków publicznych, pod rygorem utrzymania skuteczności terapii i poprawy stanu zdrowia pacjentów.
Sponsorzy raportu:
