Rzecznik Ministerstwa Zdrowia powiedział, że szpitale mogą stosować dwie nowe terapie na SMA od 1 września, a ewentualnie wydane pieniądze zostaną im zwrócone po wejściu w życie zarządzenia Prezesa NFZ.
“Już dziś Narodowy Fundusz Zdrowia przedstawił do konsultacji publicznych zarządzenie prezesa NFZ, które poszerza program lekowy. W okolicach połowy września zakończą się konsultacje i rozporządzenie zostanie podpisane. Co istotne, terapie można stosować od 1 września, czyli to rozporządzenie prezesa będzie działało wstecz” – wyjaśnił Wojciech Andrusiewicz, rzecznik MZ. Jak tłumaczył, jeżeli któryś z ośrodków leczących dzieci z SMA będzie chciał zastosować ten lek od 1 września, będzie mógł się skontaktować z producentem, a po wejściu w życie rozporządzenia prezesa NFZ środki wydatkowane zostaną zwrócone. “NFZ zapłaci za każdego pacjenta leczonego w programie lekowym dotyczącym rdzeniowego zaniku mięśni” – dodał.
Od 1 września na liście leków refundowanych znajdą się dwie nowe terapie SMA. Terapia nusinersenem finansowana jest od prawie 3,5 roku, do programu lekowe dołączono terapię genową (Zolgensma) oraz lek Evrysdi, który podaje się doustnie i przeznaczony jest dla pacjentów w wieku od dwóch miesięcy.
Odnosząc się do zarzutów, że lek “Zolgensma” jest dla dzieci do szóstego miesiąca życia, Wojciech Andrusiewicz powiedział, że programu lekowego nie tworzą politycy, liderzy partii, posłowie czy ministrowie – “Program lekowy powstaje w konsultacji z ekspertami i z lekarzami specjalizującymi się w danej dziedzinie. (…) Jakiekolwiek zarzuty o tym, że program lekowy, zdaniem jakiegoś polityka, czegoś nie przewiduje, to są zarzuty polityczne, ponieważ to nie polityk ma za zadanie tworzyć program lekowy” – mówił.
Rzecznik MZ zwrócił uwagę, że producent we wniosku refundacyjnym do danego programu lekowego poinformował o głównym badaniu rejestracyjnym, które było prowadzone w grupie wiekowej od pół miesiąca do blisko 6 miesięcy – “To było pierwsze badanie rejestracyjne. Badanie trzeciej fazy objęło 22 pacjentów, których średnia wieku to było 3,7 miesiąca. Jest też drugie badanie rejestracyjne przeprowadzone wśród 33 dzieci w średnim wieku 4,1 miesiąca. To jest grupa wiekowa od blisko 2 miesięcy do 6 miesięcy”.
“Nie możemy sobie pozwolić na to, żeby dzisiaj grać najsłabszymi, grać dziećmi, a tak można niestety odebrać ostatnie posunięcia i ostatnie działania liderów niektórych partii politycznych” – dodał Wojciech Andrusiewicz.
SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której, z powodu wady genetycznej, stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.
