Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w swojej rekomendacji dla Ministra Zdrowia zaproponował odrzucenie obu wniosków złożonych w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Pierwszy dotyczy pacjenta z chłoniakiem, a drugi – pacjenta pediatrycznego z ostrą białaczką limfoblastyczną.
Wcześniej Rada Przejrzystości AOTMiT wydała pozytywną opinię dotyczącą pacjenta pediatrycznego z ostrą białaczką limfoblastyczną oraz negatywną opinię w sprawie dorosłego pacjenta z chłoniakiem.
W uzasadnieniu negatywnych rekomendacji Agencja podkreśla, że „dowody naukowe na skuteczność wnioskowanej technologii są mało wiarygodne, gdyż pochodzą z jednego jednoramiennego badaniu klinicznym II fazy o akronimie JULIET”. Zwraca również uwagę na to, że produkt został zarejestrowany warunkowo, z zobowiązaniem producenta do przeprowadzenia pięciu dodatkowych badań.
Uzasadnienia wydanych opinii podkreślają także brak dokładnych danych epidemiologicznych dotyczących liczby pacjentów, a co za tym idzie trudność w dokonaniu analizy wpływu ewentualnej refundacji na budżet. Wobec odrzucenia wniosków RDTL jedyną metodą dostępu do tej terapii w Polsce pozostanie gotówkowy zakup leku, np. dzięki zbiórce przez fundację, lub ewentualnie darowizna producenta.
Kilka szpitali – we Wrocławiu, Gliwicach i Poznaniu – uzyskało już niezbędne certyfikaty do stosowania technologii CAR-T. Pierwszy pacjent – dorosły z chłoniakiem – został poddany terapii CAR-T w Poznaniu, zabieg wykonano 28 listopada. Procedury podania leku dla dwóch kolejnych osób są w trakcie realizacji. We wszystkich przypadkach przygotowanie i podanie leku jest finansowane przez producenta w formie darowizny.
Technologia CAR-T – to immunologiczna terapia komórkowa. Polega na przeprogramowaniu własnych limfocytów pacjenta za pomocą transgenu kodującego chimeryczny receptor antygenowy (CAR) w celu zidentyfikowania i wyeliminowania komórek z ekspresją CD19. W Szkocji i Niemczech, gdzie terapia CAR-T jest refundowana, koszt leczenia jednego pacjenta wynosi około 1,6 mln zł.
© mZdrowie.pl
