Instytut Matki i Dziecka prowadzi niekomercyjne bedanie kliniczne, dotyczące immunoterapii anty-GD2 w mięsaku Ewinga. Badanie jest finansowane przez Agencję Badań Medycznych.
Mięsak Ewinga jest rzadkim, bardzo agresywnym nowotworem kości i tkanek miękkich, najczęściej występującym u dzieci, nastolatków i młodych dorosłych. Mediana wieku zachorowania wynosi 15-19 lat. Mimo stosowania intensywnych schematów chemioterapii, radioterapii oraz rozległych operacji chirurgicznych, rokowania w przypadkach nawrotu lub progresji choroby są bardzo niekorzystne. “Szacuje się, że niepowodzenie leczenia dotyczy 20-30 proc. pacjentów, a w przypadku nawrotu pięcioletnie przeżycie całkowite spada do 20-25 proc. Jeszcze trudniejsza sytuacja dotyczy chorych, u których dochodzi do progresji w trakcie pierwszej linii leczenia – dwuletnie przeżycie wynosi poniżej 5 proc. Co istotne, mimo ogromnych wysiłków klinicznych, od ponad 30 lat nie odnotowano przełomu terapeutycznego w leczeniu ES wysokiego ryzyka. Te dane wskazują na pilną potrzebę poszukiwania nowych metod leczenia, w tym terapii celowanych i immunoterapii” – tłumaczy prof. Anna Raciborska, kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka.
Celem badania nazwanego BUTTERFLY jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności personalizowanej chemioimmunoterapii u dzieci i młodych dorosłych z opornym na leczenie mięsakiem Ewinga, u których komórki nowotworowe wykazują ekspresję gangliozydu GD2. Zastosowane przeciwciało – naksytamab – jest już stosowane w leczeniu nerwiaka zarodkowego i charakteryzuje się wysoką aktywnością wobec komórek wykazujących obecność GD2. W ramach projektu powstał również biobank materiału biologicznego chorych, co umożliwi rozwój nowych strategii leczenia personalizowanego w przyszłości.
BUTTERFLY jest niekomercyjnym badaniem klinicznym, finansowanym przez Agencję Badań Medycznych. Dzięki temu obejmie wszystkich kwalifikujących się pacjentów w Polsce w wieku od 2 do 21 lat z nawrotowym lub opornym mięsakiem Ewinga. Połączenie naksytamabu z irynotekanem i temozolomidem opiera się na danych z terapii nerwiaka zarodkowego, gdzie potwierdzono bezpieczeństwo takiego schematu nawet u pacjentów wcześniej intensywnie leczonych.
Wstępne dane wskazują, że ekspresję GD2 stwierdza się u 60-80 proc. pacjentów, co czyni ją obiecującym celem terapeutycznym. Projekt zakłada skojarzenie naksytamabu z dobrze tolerowaną chemioterapią o udokumentowanej skuteczności w chorobie nawrotowej – irynotekanem i temozolomidem. “Immunoterapia anty-GD2 daje nam szansę otwarcia zupełnie nowej drogi terapeutycznej. Projekt BUTTERFLY to jedna z pierwszych immunoterapii w guzach kości na świecie i pierwsza terapia naksytamabem w mięsaku Ewinga w Polsce” – mówi prof. Raciborska.
Immunoterapia polega na pobudzaniu układu odpornościowego do walki z komórkami nowotworowymi. W tego typu terapiach przeciwciała rozpoznają określone struktury na powierzchni komórek nowotworowych. Jedną z nich jest gangliozyd GD2 – obecny m.in. w nerwiaku zarodkowym, kostniakomięsaku i mięsaku Ewinga. Dzięki temu może stanowić “punkt uchwytu” dla leków ukierunkowanych, które precyzyjnie trafiają w komórki guza. W terapii nerwiaka zarodkowego przeciwciała anty-GD2 wykazały znaczące korzyści kliniczne, co stało się podstawą do rozpoczęcia badań w innych nowotworach. “Jeśli rezultaty projektu BUTTERFLY potwierdzą bezpieczeństwo i skuteczność terapii, otworzy to drogę do rozważenia immunoterapii nie tylko w leczeniu opornego mięsaka Ewinga, ale potencjalnie także we wcześniejszych liniach leczenia. Badania kliniczne pozwalają nam tworzyć nowe standardy postępowania, bardziej precyzyjne i mniej obciążające dla pacjentów” – dodaje prof. Raciborska.
