Raport analizujący stan obecny i zawierający rekomendacje poprawy opieki nad chorymi na mukowiscydozę ogłosiło Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy. Polski system leczenia cierpi na słabą koordynację, rozproszenie i brak ośrodków referencyjnych, które posiadałyby kompetencje do leczenia.
Niezadawalające wyniki leczenia mukowiscydozy w Polsce biorą się ze złej organizacji. Polski system opieki nad chorymi na mukowiscydozę charakteryzuje się znacznym rozproszeniem. W konsekwencji ośrodki prowadzą przeważnie zbyt mało pacjentów, aby było możliwe zbudowanie wielodyscyplinarnego zespołu leczniczego i utrzymanie potrzebnego wiedzy i ciągłości doświadczenia. Brakuje formalnych rozwiązań ustanawiających ośrodki referencyjne, które miałyby kompetencje do leczenia chorób rzadkich, do których zalicza się mukowiscydoza.
W sześciu spośród dwudziestu dwóch badanych ośrodków (Instytut Matki i Dziecka Warszawa/Centrum Leczenia Mukowiscydozy Dziekanów Leśny, Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc Warszawa i Rabka-Zdrój, Poznań, Gdańsk, Karpacz) nastąpiła znaczna koncentracja pacjentów – łącznie ponad 1350 pacjentów, czyli szacunkowo około 70 proc. zidentyfikowanej populacji chorych. W każdym z tych ośrodków znajduje się grupa od 100 do 400 chorych, co jest wielkością rekomendowaną w Europejskich Standardach Leczenia Mukowiscydozy, gdzie za wielkość minimalną uznaje się 100 chorych. W kolejnych ośmiu ośrodkach liczba pacjentów waha się od 35 do 80 osób (łącznie ok. 500 pacjentów, 25,5 proc. populacji), a w pozostałych siedmiu jest to blisko 100 pacjentów (ok. 5 proc. populacji), od 6 do 20 osób na ośrodek.
Szacuje się, że w Polsce żyje ok. 2400 osób chorych na mukowiscydozę. Dzięki dobrze zorganizowanym badaniom przesiewowym noworodków co roku wykrywanych jest około 80 nowych przypadków. Polscy chorzy na mukowiscydozę żyją średnio 24 lata, czyli o 10-15 lat krócej niż w krajach ze sprawniejszymi systemami opieki.
Infrastruktura ośrodków leczenia mukowiscydozy została uznana przez autorów raportu za niewystarczającą. Dla skutecznego leczenia CF bardzo istotna jest profilaktyka krzyżowych zakażeń układu oddechowego, możliwa do zapewnienia tylko w warunkach wzajemnej izolacji chorych. Wymaga ona jednoosobowych sal szpitalnych z osobnymi węzłami sanitarnymi, w systemie rooming-in, gdzie pacjent czeka na konsultacje lekarza i innych specjalistów w osobnym pokoju, a nie w zatłoczonej poczekalni. Takie warunki efektywnego leczenia mukowiscydozy ma tylko jeden ośrodek w Polsce – Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Szpitalu Dziecięcym im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym pod kierownictwem prof. dr hab. Doroty Sands.
Równie ważnym problemem jest brak specjalistycznych ośrodków leczenia mukowiscydozy dla osób dorosłych, które po ukończeniu 18 lat muszą wyjść spod opieki ośrodków pediatrycznych. Tylko trzy szpitale w Polsce spełniają częściowo wymagania dla takich ośrodków.
Raport Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy wskazuje, że na złe wyniki leczenia mukowiscydozy w Polsce ma także wpływ niedostateczny dostęp do refundowanych technologii lekowych, produktów specjalnego przeznaczenia żywieniowego i specjalistycznych zabiegów fizjoterapeutycznych. Restrykcyjne warunki kwalifikacji do programu lekowego antybiotykoterapii wziewnej ograniczają grupę jego beneficjentów. Celowane terapie, dedykowane konkretnym typom mutacji, nie są refundowane.
Jak poprawić polski system opieki nad chorymi na mukowiscydozę?
Raport przypomina, że optymalne standardy leczenia oraz wymagania dla ośrodka leczenia mukowiscydozy zostały sformułowane i opisane przez Europejskie Towarzystwo Mukowiscydozy. Na tej podstawie formułowane są rekomendacje zmian systemowych. Główna część rekomendacji dotyczy zorganizowania koordynowanej i kompleksowej opieki nad chorymi na mukowiscydozę, PTM wskazuje, że należy dokonać precyzyjnego podziału zadań pomiędzy wszystkich uczestników systemu opieki: pacjenta i jego rodziny, lekarzy POZ oraz sieci współpracujących ośrodków dwóch stopni referencyjności: ośrodków regionalnych
i ośrodków kompetencji. Każdy typ ośrodka powinien spełniać określone wymagania dotyczące możliwości diagnostycznych i terapeutycznych oraz zatrudniać zespoły wielodyscyplinarne o jasno określonym składzie i doświadczeniu. Wszsytkie ośrodki leczenia mukowiscydozy powinny funkcjonować we wspólnym systemie informacyjnym, zbudowanym wokół europejskiego rejestru medycznego mukowiscydozy.
Autorzy raportu apelują, aby poprawić dostęp do optymalnego leczenia farmakologicznego, w tym do refundowanej antybiotykoterapii i terapii celowanych, zgodnie z wytycznymi międzynarodowych towarzystw naukowych. Wzmocnieniu powinna także ulec opieka domowa dzięki możliwości stosowania dożylnej antybiotykoterapii domowej bez konieczności angażowania pielęgniarki oraz refundowanej fizjoterapii.
Co to jest mukowiscydoza (CF – ang. Cystic fibrosis)
Mukowiscydoza to nieuleczalna, rzadka, przewlekła choroba genetyczna, prowadząca do przedwczesnej śmierci. Jest najczęstszą chorobą genetyczną ludzi rasy kaukaskiej. Odziedziczona po obojgu rodzicach, nosicielach jednej z wielu chorobotwórczych mutacji genu CFTR, uszkadza przede wszystkim układ oddechowy, ale także trawienny i rozrodczy. Nadmiernie gęsty śluz zaburza drożność oskrzeli i oskrzelików, a także przewodów trzustkowych i wątrobowych. Ponadto dochodzi do zaburzenia funkcjonowania wielu innych narządów, a także niedorozwoju nasieniowodów. Chorzy walczą o każdy oddech, zmagają się z chronicznym niedożywieniem, bólem i infekcjami, które stopniowo uszkadzają tkankę płucną. Spędzają wiele godzin dziennie na zabiegach rehabilitacyjnych, muszą stosować specjalną dietę i przyjmować ogromne ilości leków. Pod koniec życia zostają przykuci do łóżka. Najpoważniejszą konsekwencją choroby jest pogłębiająca się niewydolność oddechowa – główna przyczyna śmierci w mukowiscydozie.
Polskie Towarzystwo Mukowiscydozy
PTM – to towarzystwo naukowe powstałe w 2006 roku z przekształcenia Polskiej Grupy Roboczej Mukowiscydozy. Skupia w swoich szeregach lekarzy z dziedzin ściśle związanych z chorobą, takich jak: pulmonologia, gastroenterologia, genetyka, a także innych specjalistów – psychologów, fizjoterapeutów, dietetyków, diagnostów laboratoryjnych i pielęgniarki. PTM liczy dzisiaj ponad 140 członków, prezesem towarzystwa jest prof. dr hab. n. med. Dorota Sands.
/ mzdrowie
