Nadszedł ważny moment dla terapii genowo-komórkowej, a przede wszystkim dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B. „To przełom, który dzieje się na naszych oczach” – mówi Marta Wielondek, Dyrektor Generalna Novartis Oncology w Polsce.
W projekcie obwieszczenia Ministra Zdrowia z dnia 17 sierpnia, dotyczącym nowej listy leków refundowanych, znalazła się wreszcie terapia CAR-T (tisagenlecleucel) we wskazaniu: nawrotowa lub oporna na leczenie ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B (r/r B-ALL) u dzieci i dorosłych do 25. roku życia. Według szacunków, skorzysta z niej około 15 pacjentów rocznie, u których choroba nawraca lub jest oporna na leczenie. Dla nich terapia komórkowo-genowa CAR-T jest obecnie jedyną skuteczną opcją.
CAR-T jest jednorazową terapią genowo-komórkowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy pacjenta. Za pomocą wektora wirusowego, limfocyty T chorego zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.
Według badań nad terapią CAR-T, pacjenci utrzymują trwałą odpowiedź. 24-miesięczna obserwacja w badaniu ELIANA z udziałem dzieci i młodych dorosłych z ALL z komórek B wykazała, że 82 proc. spośród 79 pacjentów uzyskano remisję całkowitą (CR) lub remisję całkowitą z niepełną regeneracją hematologiczną (CRi) w ciągu trzech miesięcy od zastosowania terapii. U 98 proc. pacjentów, którzy odpowiedzieli na leczenie, nie stwierdzono minimalnej choroby resztkowej (MRD-). Przeżycie bez nawrotu po 18 miesiącach wyniosło 66 proc. W badaniu nie osiągnięto mediany czasu trwania remisji (mDOR) ani mediany całkowitego czasu przeżycia (mOS). Prawdopodobieństwo 12-miesięcznego całkowitego czasu przeżycia wyniosło 76 proc. a 18-miesięcznego 70 proc.
– Pozytywna decyzja refundacyjna dla CAR-T w leczeniu r/r ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B to podarunek życia dla małych pacjentów i ich rodzin, a zarazem ważny moment dla Polski, która dołącza do grona krajów oferujących tą wyjątkową opcję terapeutyczną „żywego leku” – mówi Marta Wielondek, Dyrektor Generalna Novartis Oncology w Polsce. – Terapie, takie jak CAR-T, pojawiają się w medycynie niezwykle rzadko, raz na kilkadziesiąt lat. Dla Novartis zaangażowanie w unikalny proces badawczy nad komórkami CAR-T rozpoczął się w 2012 roku. Pierwsza pacjentka, u której zastosowano leczenie, obchodziła w maju tego roku 9. rocznicę powrotu do zdrowia. Dlatego tak bardzo cieszę się, że w Polsce, dzięki pozytywnej decyzji Ministra Zdrowia, mali pacjenci i ich rodziny też mają szansę obchodzić takie radosne rocznice. Polscy lekarze należą do światowej czołówki specjalistów, więc polscy pacjenci są w odpowiedzialnych rękach.
Jak dotąd certyfikację do stosowania terapii CAR-T w Polsce u dzieci z r/r ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B otrzymała Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu. Natomiast dla dorosłych mamy 3 certyfikowane ośrodki: Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM, Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego UM w Poznaniu oraz Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Państwowego Instytutu Badawczego, z oddziałem w Gliwicach.
– Pierwszy pacjent Przylądka Nadziei otrzymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku. Dzięki terapii udało się u niego uzyskać wreszcie, po 7 latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki ujemną chorobę resztkową – mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu. – Po kilkunastu miesiącach od podania komórek CAR-T są one ciągle obecne w organizmie małego pacjenta i działają. Od tamtej pory leczenie zastosowaliśmy łącznie u kilkorga małych pacjentów, którzy wyczerpali już inne możliwości leczenia. Dzieci te mają się dobrze, większość z nich mogła wrócić w krótkim czasie do domów. To bardzo dobre informacje, ponieważ nie mogliśmy tym dzieciom wcześniej już w żaden sposób pomóc. Obserwowana zatem w naszej praktyce klinicznej skuteczność CAR-T budzi nadzieję i daje szansę na pokonanie wyjątkowo trudnego przeciwnika, jakim jest oporna lub nawrotowa ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B, tam, gdzie tej szansy jeszcze niedawno nie było. Jestem niezmiernie szczęśliwy, że nauka dała nam ten medyczny cud, który sprawia, że niemożliwe staje się możliwe. A jeszcze bardziej cieszy mnie to, że terapia CAR-T będzie dostępna dla każdego naszego pacjenta, który zostanie zakwalifikowany do tego przełomowego leczenia.
