Terapie wysoko efektywne w leczeniu SM

Postęp w farmakoterapii stwardnienia rozsianego jest ogromny – na przestrzeni ostatnich lat praktycznie w każdym roku dochodzi do jednej lub nawet kilku rejestracji nowych leków immunomodulujących, modyfikujących przebieg tej choroby. Bardzo chcielibyśmy mieć w Polsce szerszy dostęp do tych najnowszych terapii. Oczekujemy, że nowy program lekowy, nad którym obecnie pracuje Ministerstwo Zdrowia, umożliwi pacjentom ze stwardnieniem rozsianym w Polsce leczenie na poziomie międzynarodowym, tak aby nasi pacjenci mogli być leczeni w podobny sposób jak pacjenci za granicą – mówi prof. Monika Adamczyk-Sowa, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Wydziału Nauk Medycznych ŚUM w Zabrzu, prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.

– W Polsce wciąż praktykowany jest model eskalacyjny leczenia stwardnienia rozsianego. Na czym on polega?

– Model eskalacyjny polega na tym, że u pacjentów po rozpoznaniu stwardnienia rozsianego rozpoczynamy leczenie lekami immunomodulującymi o umiarkowanej skuteczności i dopiero, jeśli okażą się one nieskuteczne, sięgamy po nowsze leki o innych mechanizmach działania i zdecydowanie wyższej skuteczności. Jest to model leczenia obowiązujący w Polsce. Alternatywny jest tzw. model indukcyjny, który polega na stosowaniu terapii o wysokiej skuteczności od samego początku, czyli tuż po rozpoznaniu choroby. Leczenie opierające się na modelu eskalacyjnym nie zawsze jest optymalne i nie powinno być obligatoryjnie stosowane u każdego pacjenta. Pacjenci z wysoką aktywnością choroby, tj. z częstymi lub ciężkimi rzutami bądź z zaawansowanymi zmianami w układzie nerwowym, powinni od samego początku trwania choroby być leczeni zgodnie z modelem indukcyjnym. Jeśli u takich chorych rozpoczniemy terapię od leków o umiarkowanej skuteczności, które okażą się dla nich nieefektywne, to zbyt późno wdrożymy terapię skuteczną, co będzie wiązało się dla nich z nieodwracalnymi konsekwencjami zdrowotnymi.

– Dlaczego tak ważne jest, żeby w leczeniu SM włączyć skuteczne leczenie jak najszybciej po wystąpieniu objawów?

– W stwardnieniu rozsianym mamy do czynienia z dwoma procesami: procesem zapalnym, który jest najsilniejszy na początku choroby i z procesem neurodegeneracyjnym, który nasila się wraz z czasem trwania choroby. Leki, które w tej chwili są zarejestrowane do leczenia stwardnienia rozsianego, działają hamująco na proces zapalny, natomiast neurodegeneracji niestety nie potrafimy jeszcze zatrzymać. Dlatego powinniśmy zrobić wszystko, żeby rozpocząć leczenie w momencie, gdy dominuje proces zapalny i chory jest w dobrym stanie neurologicznym, bez deficytów. Układ nerwowy nie regeneruje się lub regeneruje się tylko w niewielkim stopniu, dlatego – jeżeli dojdzie do jego uszkodzenia i wystąpienia objawów neurologicznych – najczęściej będą to zmiany nieodwracalne. Natomiast zahamowanie choroby na samym początku jej trwania zapobiega wystąpieniu niesprawności, co oczywiście przekłada się na jakość życia chorych, którzy mogą funkcjonować zupełnie normalnie, realizować się rodzinnie i społecznie oraz pracować zawodowo.

– Jakie są Pani doświadczenia kliniczne z wczesnego leczenia pacjentów lekami wysoko skutecznymi?

– W naszym ośrodku w Zabrzu mamy dużą grupę pacjentów leczonych lekami wysokoskutecznymi, często również na wczesnym etapie trwania choroby. Jeśli widzimy dużą aktywność choroby – liczne rzuty z towarzyszącą im dużą aktywnością radiologiczną – nie czekamy na włączanie terapii wysoko efektywnej, tylko robimy to od razu. I to jest klucz do sukcesu. Jako przykład podam jedną z naszych pacjentek – to 23-letnia studentka, u której choroba rozpoczęła się od zaburzeń chodu, zaburzeń zwieraczy i niedowładu kończyny górnej. Od samego początku stwierdzaliśmy u niej obecność licznych zmian demielinizacyjnych w rezonansie, wzmacniających się po podaniu kontrastu, zarówno w mózgowiu jak i w rdzeniu kręgowym, a także obecność prążków oligoklonalnych w płynie mózgowo-rdzeniowym. To wszystko są niekorzystne czynniki prognostycznie i dlatego u takiej chorej od samego początku powinniśmy myśleć o terapii wysoko efektywnej. Tak też zrobiliśmy – od początku rozpoznaliśmy u niej agresywną postać SM i rozpoczęliśmy leczenie preparatem wysoko skutecznym, z bardzo dobrym efektem. Ta chora od dwóch lat od rozpoczęcia leczenia nie miała żadnych rzutów choroby, nie ma też nowych zmian rezonansowych. Widzimy, że to z pewnością był właściwy wybór. Mamy również pacjentów, u których na początku, w związku z administracyjnymi zapisami programów lekowych, musieliśmy zastosować terapię o niższej skuteczności, która po roku stosowania okazywała się nieskuteczna, i dopiero wówczas włączaliśmy u nich terapię wysoko skuteczną. Jeśli to przejście na leczenie wysoko skuteczne następuje dość szybko, to także widzimy bardzo dobry efekt terapeutyczny. Na dzień dzisiejszy bardzo potrzebujemy, jako neurolodzy leczący pacjentów z SM, możliwości włączenia terapii wysoko skutecznej u niektórych pacjentów znacznie wcześniej, a u niektórych od samego początku trwania choroby. Obecnie jest to niemożliwe ze względu na zapisy programu lekowego, dlatego zabiegamy o pilne zmiany w tym zakresie.

– Minister zdrowia zapowiedział już zmiany w systemie leczenia SM w Polsce i w dostępie do nowoczesnych leków. Jak ocenia Pani te propozycje?

– Propozycje te nie są jeszcze w pełni znane. Wiem, że ministerstwo wciąż pracuje nad projektem nowego programu lekowego, a my jako klinicyści i przedstawiciele Polskiego Towarzystwa Neurologicznego prowadzimy dialog z ministerstwem w tym temacie. Oczekujemy, że w nowym programie lekowym, który zostanie zaprezentowany przez ministerstwo, zostaną uwzględnione nasze postulaty, wskazówki i rekomendacje.

– Jakie są to postulaty?

– Najistotniejszym postulatem jest dostęp naszych pacjentów do wszystkich leków immunomodulujących, zarejestrowanych do leczenia stwardnienia rozsianego. Postęp w terapii immunomodulującej SM jest ogromny i bardzo chcielibyśmy mieć w Polsce szerszy dostęp do tych najnowszych terapii. Dlatego zabiegamy o to, żeby wszystkie leki immunomodulujące, które są zarejestrowane do leczenia SM, były refundowane dla polskich pacjentów. Postulujemy też, żeby leki wysoko skuteczne były dostępne jako pierwszy wybór dla tych pacjentów, u których widzimy, że istnieje taka konieczność. Chcielibyśmy móc leczyć pacjentów zgodnie z rekomendacjami międzynarodowymi i zgodnie z charakterystykami produktów leczniczych. Najlepszy model to taki, w którym lekarz, mający wiedzę, umiejętności, doświadczenie i znający konkretny przypadek pacjenta, a także jego potrzeby i preferencje, ma możliwość zaproponowania choremu najbardziej optymalnej dla niego terapii. Dobór terapii powinien być wspólną decyzją lekarza i pacjenta, i tego byśmy sobie w Polsce życzyli. Oczywiście chcemy utrzymać możliwość włączania chorych do leczenia immunomodulującego po stwierdzeniu u nich aktywności choroby – klinicznej albo radiologicznej – w ciągu ostatniego roku, tak jak ma to miejsce obecnie. To jest bardzo dobry zapis w programie lekowym i nie chcielibyśmy, żeby się zmienił.

Ponadto, ważnym naszym postulatem jest umożliwienie leczenia immunomodulującego pacjentom z fenotypem wtórnie postępującym stwardnienia rozsianego, gdyż dla tej grupy chorych w tej chwili nie mamy opcji terapii refundowanej, chociaż leki dla tych chorych są już zarejestrowane. Podobnie jest w przypadku chorych na NMOSD (dawniej choroba Devica) – także jest zarejestrowana skuteczna terapia dla tych pacjentów, ale w Polsce jest ona nadal niedostępna z powodu braku refundacji. To powinno się zmienić. Generalnie oczekujemy, że nowy program lekowy, nad którym obecnie pracuje Ministerstwo Zdrowia, umożliwi pacjentom ze stwardnieniem rozsianym w Polsce leczenie na poziomie międzynarodowym, tak aby nasi pacjenci mogli być efektywnie leczeni, w podobny sposób jak pacjenci za granicą.