Wśród ogromu niezaspokojonych potrzeb pojawiają się też istotne sukcesy. Jednym z nich jest opieka nad pacjentami ze stwardnieniem rozsianym. Powstaje zatem pytanie, będące jednocześnie tytułem debaty: czy padaczka może powtórzyć sukces SM?
Otwierając dyskusję podczas Forum Ekonomicznego w Karpaczu, dr Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia na Uczelni Łazarskiego, nakreśliła obraz neurologii w kontekście epidemiologii i demografii. Obszar ten będzie odgrywał coraz większą rolę w każdym systemie ochrony zdrowia państw europejskich. Wiąże się to nie tylko ze starzeniem się społeczeństw, ale przede wszystkim wymaganiami, jakie stawia opieka nad pacjentami z chorobami neurologicznymi. Tu konieczne jest zaangażowanie znacznie większych zasobów niż w przypadku innych chorób. Często występuje niepełnosprawność i konieczność włączenia do opieki nad pacjentem osób trzecich. Zatem koszty dodatkowe, pośrednie i społeczne związane z opieką nad tymi pacjentami są znacznie wyższe. „Neurologia jest dziedziną bardzo zróżnicowaną, co rodzi wyzwanie dla każdego systemu ochrony zdrowia i każdą chorobę trzeba spojrzeć indywidualnie. To jest ta dziedzina, w której trzeba zastosować system zarządzania chorobą” – mówiła dr Gałązka-Sobotka.
W dokumencie „Stan polskiej neurologii i kierunki jej rozwoju w perspektywie do 2030 roku” bardzo mocno wyartykułowane zostały wyzwania i potrzeby pacjentów dotkniętych konkretnymi schorzeniami. Jest to 6 jednostek chorobowych: udary, stwardnienie rozsiane, choroba Parkinsona, padaczka, migrena i choroba Alzheimera. Dr Małgorzata Gałązka-Sobotka podkreśliła, że nie oznacza to, iż zostały pominięte inne niewymienione potrzeby – „Pokazujemy, jak w warunkach ograniczonych zasobów trzeba skoncentrować działania i zasoby. To jest też dokument, w którym dużo mówi się o tym, co się udało, co jest sukcesem polskiej neurologii, z czego środowisko jest dumne i co traktuje jako benchmark dla innych dziedzin. Przykładem jest organizacja opieki nad pacjentem ze stwardnieniem rozsianym. Postrzegamy to jako trend. Dzięki dostępowi do leczenia i lepszej opieki zdrowotnej skróciła się długość zwolnień lekarskich. Najbardziej nas cieszy, że obserwujemy pozytywną tendencję zmniejszania się kosztów pośrednich. W dokumencie nie tylko mówimy, co jest do poprawy, nie tylko mówimy, jak to poprawić, ale co najważniejsze – pokazujemy mierniki, wskaźniki, za pomocą których w przyszłości będziemy mogli udowodnić, że jakość to bezpieczeństwo”.
Odnosząc się do oczekiwanych zmian w neurologii, dr Małgorzata Gałązka-Sobotka wymieniła zapotrzebowanie na opiekę szpitalną i otwarcie się na przestrzeń do ambulatoryzacji leczenia, zaopiekowania się potrzebami pacjenta nawet środowisku domowym – „Do tego potrzebne są inwestycje w nowe technologie, diagnostykę, w nowe modele finansowania opieki ambulatoryjnej, by okazywała się racjonalna dla świadczeniodawców”.
Modelowy przykład SM
Profesor Halina Sienkiewicz-Jarosz, dyrektor Instytutu Psychiatrii i Neurologii oraz przewodnicząca Krajowej Rady ds. Neurologii przypomniała, że postęp w leczeniu stwardnienia rozsianego następuje stopniowo od 20 lat – „Na początku u mieliśmy dostępne tylko terapie parenteralnie. Potem pojawiły się leki doustne. Działo się to równolegle ze zmianami w programach lekowych, z wydłużeniem czasu podawania leków, z refundacją nowych terapii. Zmieniało się nasze podejście. Teraz mówimy o tym, jak szybko pacjent ma zostać zdiagnozowany, jak szybko powinien trafić do programu i dostać odpowiednie leczenie, dobrane do poziomu aktywności choroby. Zaczęliśmy inaczej monitorować stwardnienie rozsiane. Na początku liczyliśmy rzuty, później diagnozowaliśmy zmiany przy pomocy rezonansu magnetycznego. W tej chwili dążymy do tego, aby nie było klinicznych czy radiologicznych objawów postępu choroby”.
Profesor Sienkiewicz-Jarosz podkreśliła również, że Krajowa Rada ds. Neurologii kontynuuje prace nad obszarami zasygnalizowanymi w strategii, mianowicie inwestycjami w kadry, edukacją, profilaktyką, optymalizacją organizacji i koordynację opieki nad pacjentem neurologicznym oraz oczywiście nowoczesne technologie – „SM jest przykładem, gdzie czas utrzymania sprawności wydłużył się o 5 lat po włączeniu terapii, które wpływają modyfikująco na przebieg choroby. Myślę zatem, że to są wystarczające argumenty”.
„Stwardnienie rozsiane jest przykładem harmonijnego rozwoju pewnej dziedziny neurologii. Nie tylko wprowadzamy nowe terapie, ale także modyfikujemy ścieżki pacjenta w systemie i bardzo dużo czasu inwestujemy w edukację – zarówno lekarzy, jak i pacjentów. Trzeba powiedzieć, że osoby chorujące na stwardnienie rozsiane są najbardziej wyedukowaną grupą wśród pacjentów neurologicznych” – powiedziała prof. Agnieszka Słowik, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii. – „I wreszcie dialog, który odbywa się na poziomie pacjentów, lekarzy, ekspertów oraz ministerstwa zdrowia i NFZ. Wydaje mi się, że SM jest bardzo dobrym przykładem dla nowoczesnego rozwoju innych dziedzin neurologii, które obejmują choroby przewlekłe, na przykład padaczki”.
Do pochwał dołączył się prof. Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, który przyznał, że ostatnie lata obfitują w sukcesy i dodał, że do bieżących wyzwań należy poprawa warunków pracy, a przede wszystkim dostępności chorych do nowych technologii – „Mamy nowe programy leczenia chorób populacyjnych, które dotyczą de facto jednej trzeciej społeczeństwa. Musimy pamiętać, że choroby neurologiczne to bardzo rozległa dziedzina, więc krok po kroku budujemy tę nową rzeczywistość. Obserwujemy też pewne niepokojące trendy – wielu lekarzy ucieka ze szpitali do trochę lepszej i łatwiejszej pracy w warunkach poradni, więc musimy dynamicznie reagować na zmieniającą się sytuację”. Profesor wyjaśnił również, że neurologia nadrabia zaległości z dwustu lat, kiedy nie było żadnych metod terapii. Teraz korzystamy z owoców „dekady mózgu” i innowacji wynikających z intensywnych badań naukowych.
Spojrzenie w przyszłość
„Chcieliśmy dokończyć zmiany w programie lekowym” – powiedział wiceminister Maciej Miłkowski, odnosząc się do leczenia stwardnienia rozsianego – „Podczas rozmów z producentami leków zapytaliśmy, jak oceniają nowy program lekowy. Otrzymaliśmy bardzo dużo uwag. W związku z tym musieliśmy jeszcze raz przyjrzeć się programowi i poprosić o ponowną opinię, ponieważ bardzo dużo istotnych rzeczy zmieniło się podczas procesu negocjacyjnego. Dlatego prace jeszcze trwają. Założenie, które przyjęliśmy na wstępie przed rozmowami z firmami farmaceutycznymi – to zmniejszenie kryteriów kwalifikacji do 2. linii lekowej i jednocześnie nie wprowadzanie żadnych nowych terapii do 1. linii leczenia. Jednak niektórzy producenci bardzo chcą być w 1. linii i w związku z tym liczymy na odpowiednio dobre ceny w zależności od tego, która to będzie linia leczenia. Wiadomo przecież, że to zupełnie inne populacje. Myślę, że wkrótce dokonamy zmian w programie, aby był gotowy od 1 listopada. Co do założenia powstania jednego programu lekowego, ostateczna decyzja nie została jeszcze podjęta. W tym procesie musimy zadbać o kadry i dostępność terytorialną dla pacjentów”.
W kwestii migreny przewlekłej wiceminister Miłkowski wyjaśnił, że nowy program, zakładający kilka linii leczenia, będzie gotowy w najbliższym czasie. Według założenia, ośrodków leczenia tej choroby powinno być dużo, ale nie w każdym gabinecie, ponieważ wymogi terapeutyczne są dość wysokie. Na przykład wymagane jest doświadczenie w stosowaniu toksyny botulinowej. Pojawił się również problem z immunoglobuliną, która ma we wskazaniu migreny przewlekłej skuteczność potwierdzoną badaniami klinicznymi. Trudności z dostępem do tej terapii odczuwalne są na całym świecie i wiążą się z brakami na rynku produktu niezbędnego do produkcji leku.
Padaczka na progu zmian
„W leczeniu padaczki przez ostatnie lata niewiele się działo. W 2019 roku poszerzono wskazanie dla dzieci od 4 roku. Dopiero teraz pojawiły się trzy nowe leki, z tego jeden z nowym mechanizmem podania jest już po negocjacjach z producentem i wkrótce może pojawić się na którejś z list refundacyjnych. Jeśli chodzi o odrębną ścieżkę z Funduszu Medycznego, istnieje ograniczenie związane z tempem działania Komisji Ekonomicznej. Jednak powinna ona ciągu miesiąca uzgodnić stanowisko. W związku z tym niedługo pojawi się raport w tej sprawie. Została też złożona oferta dotycząca drugiego leku o wysokim stopniu innowacyjności i prace nad nią zostały rozpoczęte” – stwierdził Maciej Miłkowski.
Na pytanie, czego brakuje w leczeniu padaczki, prof. Halina Sienkiewicz-Jarosz wskazała różnorodne kwestie – „Przede wszystkim potrzebujemy poprawy organizacji, dlatego że mówimy tu o grupie 300 tys. pacjentów. Choroba często zaczyna się w wieku dziecięcym. Pacjenci rosną i przechodzą do opieki neurologicznej dla dorosłych. Zatem optymalizacja ścieżki pacjenta jest bardzo istotna. Ważne są też ośrodki referencyjne dla pacjentów lekoopornych, ponieważ około 30 proc. z nich nie udaje się tak łatwo leczyć i kontrolować objawów. Kolejna kwestia to dostępność terapii oraz to, o co cały czas postulujemy – poprawa diagnostyki przedoperacyjnej i leczenie operacyjne padaczek lekoopornych. Dotyczy to przypadków, gdzie już nie jesteśmy w stanie pomóc tym pacjentom, dokonując kolejnych modyfikacji lekowych”. Profesor podkreśliła też rolę edukacji, również pod kątem destygmatyzacji pacjentów z padaczką, a także poprawę ich funkcjonowania w społeczeństwie. Wielu chorych zrezygnuje z pracy albo jest zwalniana, ponieważ otoczenie w pewnym stopniu obawia się osób cierpiących na tę chorobę.
„Sekcja padaczki Polskiego Towarzystwa Neurologicznego właśnie złożyła do publikacji dokument zawierający nasze rekomendacje. Są w nim określone ścieżki diagnostyczne, m.in. dla osób z nową diagnozą padaczki, a wiemy że to jest ogromne wyzwanie, często mamy tu przeróżne przyczyny nagłych stanów napadowych. Wskazane zostały ścieżki dla pacjentów lekoopornych i wczesna identyfikacja lekooporności, bo wiemy o tym, że dwie kolejne interwencje terapeutyczne, czy to w monoterapii, czy w terapii dodanej, nie zakończone sukcesem wskazują na obecność lekooporności. A to dotyczy około jednej trzeciej pacjentów” – mówił prof. Konrad Rejdak. I dodał, że wszystkie leki wprowadzane do leczenia padaczki, są badane w aspekcie terapii dodanej, co w przypadkach lekooporności nieco utrudnia drogę dostępu do tych leków, bo mają one trudniejszy pułap do przejścia. Musi zostać dowiedziona ich skuteczność w najtrudniejszych przypadkach chorobowych. A każda nowość, która wskazuje, że udaje się uzyskać wolność od napadów, jest bardzo oczekiwana przez pacjentów – „Pamiętajmy, że wskaźnik jakości życia u chorego z padaczką rośnie tylko wtedy, gdy jest remisja. Pacjenci z reguły nie odróżniają redukcji o 50 czy o 30 proc. liczby napadów, bo niestety nawet jeden może być fatalny w skutkach, więc walczymy o uzyskanie remisji i kładziemy duży nacisk w rekomendacjach właśnie na ten aspekt. Cieszymy się, że chociażby Cenobamat ma taką właściwość i można uzyskać nawet ponad dwudziestoprocentowy wskaźnik remisji u chorych z lekoopornością”. Profesor Rejdak podkreślił istotność wprowadzania nowych terapii na jak najwcześniejszym etapie, aby pacjenci nie czekali aż tak długo na szansę uzyskania remisji.
Nowe odkrycia w leczeniu padaczki składają do dalszych poszukiwań rozwiązań dla chorób bardzo rzadkich. Przykładem jest zespół Draveta, Gdzie nadal istnieje spora grupa pacjentów, którzy do tej pory nie mają diagnozy, bo przed laty nie było szansy na badania genetyczne. Teraz trwa poszukiwanie leków, które modyfikują przebieg choroby, a nie są tylko lekami przeciwdrgawkowymi.
Perspektywa pacjentów
„Jako pacjenci czujemy się zaopiekowani, ponieważ nie jesteśmy skazani już na leki sprzed 50 lat, które powodują szereg skutków ubocznych. Trzeba sobie też jasno powiedzieć, że padaczka jest taką dziedziną, w której zawsze można więcej” – powiedziała Alicja Lisowska, prezes fundacji EpiBohater – „Jednym z palących problemów, jakie dostrzegamy jest przede wszystkim brak edukacji. W Polsce padaczka nadal jest postrzegana przez pryzmat najcięższych ataków, a to jest tylko pewien procent wśród wszystkich chorych. Ataki padaczki mogą przejawiać się również jako drżenie kończyn, >zawieszanie się< i ważne jest, aby nie wierzyć w stereotypy. Epileptycy chcą pracować, potrafią pracować i zdają sobie sprawę z tego, że każda szansa, którą otrzymują od pracodawcy, może być jedyną. W związku z tym bardzo przykładają się do swojej pracy i robią wszystko, często ponad miarę, żeby ją utrzymać.
Alicja Lisowska opowiedziała historię swojej choroby, która dała pierwsze objawy, gdy była nastolatką. Duże ataki łączyły się z całkowitą utratą świadomości. Leki, które były dostępne 20 lat temu miały szereg skutków ubocznych, np. wypadanie włosów, przybieranie na wadze. Stres i wykluczenie z aktywności fizycznej sprzyjały rozwijaniu się choroby i ataki następowały co najmniej raz w tygodniu. Po wielu latach okazało się, że nie jest to wcale padaczka lekooporna, ale pani Alicja potrzebuje nowoczesnego leczenia i odpowiedniej terapii. Obecnie ataki występują raz na 4–5 lat, dzięki czemu prowadzi normalne życie rodzinne, wychowuje córkę i cieszy się niemal całkowitą wolnością od skutków choroby. Biega w półmaratonach, obalając mit, że epileptyk nie może uprawiać sportu. Wprost przeciwnie – jak twierdzi Alicja Lisowska – aktywność fizyczna redukuje liczbę napadów. „Jeżeli w padaczce lekoopornej postaramy się o nowoczesne terapie, nowe leki, to takich przykładów, jak ja będzie o wiele więcej. Każdy taki przypadek to mały cud. My, jako epileptycy zrobimy wszystko, żeby pracować i to na 120 proc.” – podsumowała.
„Prowadzimy dialog ze środowiskiem lekarzy neurologów, bo jest to armia kilku tysięcy ludzi i już widzimy, że w neurologii bardzo ważne jest wypracowanie umiejętności. W Stanach Zjednoczonych po rezydenturze z neurologii każdy specjalizuje się w jakiejś węższej dziedzinie, bo nie sposób zajmować się wszystkim w tak szerokim obszarze. I to jest jeden z postulatów naszego środowiska, żeby myśleć o wprowadzaniu poszczególnych umiejętności” – sugerowała prof. Agnieszka Słowik. – „Dużo się mówi się o padaczce, że jest bardzo dużo niezaspokojonych potrzeb. Na przykład trzeba utworzyć w Polsce przynajmniej jedno centrum leczenia operacyjnego padaczki, które będzie na to nastawione, bo jeśli pacjent jest dobrze zakwalifikowany do leczenia operacyjnego, to są znakomite efekty”.
Na zakończenie dr Małgorzata Gałązka-Sobotka przyznała, że przywołano bardzo wiele istotnych propozycji zmian dotyczących zarówno dostępu do technologii, ale również diagnostyki, powołania sieci wyspecjalizowanych centrów kompetencji. – „Apelując, żeby te wszystkie rozwiązania optymalizujące, zwiększające efektywność wdrażać, będziemy się poddawać ocenie skutków tych wdrożeń. W dokumencie Strategii dla polskiej neurologii zgodnie wszyscy uznaliśmy, że w każdym obszarze terapeutycznym będziemy od samego początku starali się wyznaczyć pewne mierniki i systematycznie je monitorować, analizować i na ich podstawie identyfikować postęp. Nie chodzi o to, żeby tych mierników i parametrów było wiele. Nieraz wystarczy kilka, a będziemy wiedzieli, że to, co robimy przynosi efekt”.
